SMA藥物全納健保 病患年省700萬藥費

健保署7日公佈,全面開放SMA藥物,包括脊髓注射劑(背針)、口服藥都不再受「上肢運動功能RULM」的限制,等同全面開放,預計將有250人受惠。圖爲藥師對民衆說明用藥情形。(本報資料照片)

罕病律師陳俊翰生前爲爭取健保擴大給付脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥物奔走,近期疑因肺部感染過世,引發各界對罕病用藥的關注。健保署7日公佈好消息,專家會議決定全面開放SMA藥物,包括脊髓注射劑(背針)、口服藥都不再受「上肢運動功能RULM」的限制,等同全面開放,預計將有250人受惠,最快5月上路。

SMA爲隱性遺傳疾病,當父母一方缺乏SMN1基因,子女就有4分之1機率罹病。SMN1若缺失,將導致運動功能減退,甚至走入死亡。目前SMA共有3種藥物可用,即基因治療、脊髓注射劑及口服藥。其中,後兩者受限於「上肢運動功能RULM≧15」的嚴格給付門檻,導致許多患者看得到,用不到。

健保署長石崇良表示,7日的會議中,專家認爲RULM的限制,與治療效果無關,同意放寬給付條件,脊髓注射劑的使用,不再以RULM的分數作爲絕對依據,但仍會設下停藥門檻,若藥物效益不夠,病情惡化,就需要停用,至於口服藥,因療效與脊髓注射劑相當,也會同步考慮全面放寬。

全臺SMA患者共400人左右,先前放寬給付條件後,有150人受惠,此次則預計有250人受惠。健保署預計最快4月召開藥物共擬會議,病患最快5月就能用藥,每人每年約可省下700多萬藥費。若加上既有的給付品項,健保每年在SMA藥品的支出約38億元。

臺灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔對健保署全面開放SMA藥物給付表示感謝,可避免許多遺憾,希望共擬會議能順利通過。此外,基因治療目前僅給付6個月以下的新生兒,其實這項治療的適應症爲2歲以下的孩童,希望日後也能放寬給付,讓更多人有機會選擇適合的藥物。