FDA批准首個間充質幹細胞療法，國內同類產品獲批還遠嗎

當地時間12月18日，美國FDA批准了來自Mesoblast公司的全球首款間充質基質（MSC）細胞療法Ryoncil，也是全球首個同種異體“現貨型”細胞療法，用於治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

值得一提的是，該療法經歷了三次數據遞交後才終於獲批。去年，美國FDA要求Mesoblast提供更多關於Ryoncil療法的數據，以支持其安全性和有效性。

FDA建議，醫生應持續監測Ryoncil輸注後的情況，如果有任何反應跡象，例如呼吸短促、低血壓、發燒或呼吸急促等，應停止輸注。

針對首款MSC細胞療法獲批，一位業內人士對第一財經記者表示：“之前有人質疑MSC細胞療法是無用的技術，現在FDA的決定讓這一技術迎來了春天。國內此類療法離獲批也不遠了。”

12月19日，A股幹細胞相關企業股價大漲，中源協和（600645.SH）漲幅一度超過8%，戴維醫療（300314.SZ）開盤一度上漲7%。

上述人士認爲，FDA批准首個MSC療法對於國內的細胞治療行業是一個利好消息，預計國內同類產品可能會在今年年內獲批。

公開信息顯示，國內一款由鉑生卓越開發的幹細胞藥物已在今年6月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心上市申請正式受理，並納入優先審批名單。這款名爲“艾米邁託賽注射液”（人臍帶間充質幹細胞）產品的適應症同樣爲激素失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD），對標剛剛獲FDA批准的MSC細胞治療產品。

今年9月，鉑生卓越還獲得了北京市藥品監督管理局核發的全國第一張幹細胞藥品生產許可證，這也意味着該公司已獲得生產幹細胞藥品的法定資格與能力。

MSC是一類多能幹細胞，可從組織中分離獲得並在體外培養和擴增，具有增殖能力強、免疫原性低、多分化潛力等優點，這些細胞從健康成人捐贈者的骨髓、脂肪和臍帶等組織中分離出來，在當前臨牀研究中應用最多。

同濟大學附屬東方醫院朱鴻明教授向第一財經記者介紹稱：“目前MSC在臨牀研究中的安全性已經得到廣泛認可，其干預方式主要包括組織原位注射和靜脈輸注，將MSC以醫療技術或藥品落地轉化是當下的行業發展重點。”

近年來，我國陸續頒佈一系列政策，從臨牀研究到產業發展，明確支持鼓勵幹細胞創新技術發展和產品的轉化落地。國家藥品監督管理局發佈了多項指導原則，如《人源性幹細胞及其衍生細胞治療產品臨牀試驗技術指導原則（試行）》，爲幹細胞產品的研發、註冊申報及臨牀試驗提供技術指導。

另據國家藥品監督管理局食品藥品審覈查驗中心網站統計，2018年至2024年7月底，幹細胞新藥IND（新藥臨牀研究申請）申報獲得受理的項目超過100個，IND獲批項目83個，進入臨牀試驗階段的項目超過60個，但進入後期臨牀試驗的寥寥無幾。

朱鴻明教授認爲，目前國內針對MSC的臨牀研究同質化比較明顯，以效仿國外研究方案爲主，針對中國人羣的“本地化”方案仍然比較有限。

展望未來國內MSC細胞療法的發展方向，朱鴻明認爲，精準的適應症的選擇與干預策略的設計是MSC臨牀研究的成功關鍵。此外，隨着更多行業巨頭加入，以及自動化技術的進步，MSC的規模化生產工藝趨近成熟，如何減少由供體組織（如臍帶）導致的MSC批次間差異也將成爲下一階段的研究重點。

“除了FDA已經獲批的GVHD適應症，如何更好地挖掘MSC細胞療法治療潛力，也需要更深層的基礎研究。”朱鴻明說。