基因療法Casgevy要價220萬 家屬看到希望又絕望

Casgevy療法是一次性基因治療,生產和銷售Casgevy的福泰製藥8日表示,此療法定價220萬元。(歐新社)

聯邦食品藥物管理局(FDA)8日批准的療法「Casgevy」可治療鐮狀細胞疾病,而該疾病影響至少10萬國人,其中大多數爲非裔,讓病人及其家屬看到希望,但研發藥廠表示,每位病人的治療費用達220萬元,對許多貧窮病人是可望而不可及的數字,而且絕大多數病人住在薩哈拉沙漠以南國家,醫療資源有限,新療法將無法在最需要的地方實現。

國家廣播公司新聞網(NBC News)報導,新療法用來治療鐮狀細胞疾病,不再需要移植骨髓,引發興奮,但部分非裔社區仍有少許不信任感,另外長期副作用仍不明朗。

本療法除了過程艱鉅,費用是一大考量。藥廠「福泰製藥」(Vertex Pharmaceuticals)稱,治療每位病人的開支爲220萬元; NORC機構2021年認出,5萬2524名鐮狀細胞病人接受聯邦醫療補助(Medicaid),其中87%爲非裔。

紐約時報報導,基因編程療法在臨牀實驗中強而有力,施治一次就能治療鐮狀細胞疾病,故被稱頌爲對症下藥。FDA雖一口氣通過兩種劃時代的基因編程療法,但這兩種療法,要抵達擁有千百萬鐮狀細胞病人的國家,實在沒有明確途徑。

除福泰製藥的Casgevy要價220萬元,另一種由「藍鳥生物」(Bluebird Bio)研製的基因編程療法「Lyfgenia」索價310萬元。Lyfgenia將在美上市;福泰的藥物除在美獲准上市外,其他可望優先批准的國家爲義大利、英、法、德及沙烏地阿拉伯,但總計起來,這些國家的鐮狀細胞疾病病人僅佔全數的2%。

世上四分之三的鐮狀細胞病患住在薩哈拉沙漠以南國家,咸信數百萬人病況沉重,有資格接受新療法,相形之下,美國僅有約2萬人。

許多非洲病人密切關注基因編程新療法臨牀實驗取得成功的新聞;例如在坦尚尼亞,一名兒女都遺傳到該疾病的母親姆賈拉甘札(Shani Mgaraganza)幾個月就爲有同樣苦況的人設立WhatsApp羣,她認爲新療法聽來簡直就像奇蹟;她表示,人人都說,謝天謝地,孩子們有救了,能恢復健康。

但接下來這羣母親瞭解到療法的成本,姆賈拉甘札表示,換算起來等於幾十億坦尚尼亞先令,沒人負擔得起,讓人喪氣。

帶頭開發基因編程療法CRISPR而榮獲2020年諾貝爾化學獎柏克來加大學者珍妮佛·道納(Jennifer Doudna)力挺Casgevy療法,她表示既然獲准上市,業界必須琢磨出讓更多人受惠的方法。