逾2千病友等不到新藥離世 健保署允諾：今年用好用滿

罕見疾病基金會殷切期盼(1)提高罕藥給付率；(2)縮短罕藥等待給付時間；(3)貫徹執行罕藥。圖罕病基金會提供。

罕病基金會表示，112年健保預算出爐，其中罕病藥物預算雖從70.51億元增加到73.04億元，卻是看得到用不到，6年來罕藥專款未執行預算累計高達35.877億元。健保署迴應，確實去年由於幾個罕藥價格昂貴，對健保衝擊達25~30億，需花時間與廠商爭取價格導致審覈效率不彰，今年預算朝向「用好用滿」，希望預算執行率能達百分百。

罕病基金會創辦人陳莉茵表示，自2020年至今，罕見新藥累積未給付達23種、可照顧19種罕病，通報人數截至2023年1月，共有7144 人。然而其中高達 29％病友(2072 人)已經過世，「有藥有錢，卻有這麼高比例預算未被執行，太不合理。

罕見疾病基金會指出，目前還有23種罕藥等不到健保給付，健保署醫審及藥材組副組長張惠萍說，其中治療多發性硬化症的藥品Ozanimod已於三月一日生效，此藥物爲健保共擬會議通過，另有3項藥品爲健保共擬會議同意收載，正在和廠商確認供貨意願，最快今年上半年生效。

其餘還有9項藥品正在進行審查，分別爲治療卓飛症候羣、脊髓性肌肉萎縮症(SMA)、泛視神經脊髓炎、萊伯氏先天性黑蒙症等罕病藥物正在進行審查。

另有4項藥品爲廠商尚未提出申請、5項藥品廠商已經自行撤案、1項藥品爲共擬會議不同意收載。

張惠萍表示，健保在94年開始編列罕見疾病用藥專款，避免與一般藥品排擠，近5年罕病專款用藥執行數平均成長率大約是8％，超過總額成長率3~5％。

張惠萍也坦言，109年110年罕藥執行率都有95％以上，但去年收載罕病新藥確實面臨挑戰，有些罕藥價格比較昂貴，去年花了很多時間與廠商議價，希望廠商可以給臺灣合理的價格，在健保可以承受的範圍內，以有限資源，照顧更多的病人。

張惠萍表示，今年預算朝向用好用滿，朝百分之百預算執行率的方向進行。縮短審查時間部分，藥品若在食藥署獲得罕藥認定，在還未取得藥品許可證前，可先和健保覈價，可以加速，讓病人早點用到藥品。