最新突破獎榜單公佈！陳列平博士等獲殊榮

▎藥明康德內容團隊編輯

今日，行業媒體Fierce Biotech公佈獲得其Fierce 50獎項榮譽的得獎者，該獎項旨在表彰推動醫學進步、促進創新和塑造生物醫藥和醫療保健未來的個人和機構。而其中的突破獎項（Breakthroughs）是頒佈給那些其科學貢獻使得全世界無數生命獲拯救，並改善大衆健康福祉的醫學先驅。無論是爲開發PD-1/L1療法與mRNA疫苗奠定基礎的發現，或是爲開發出針對非酒精性脂肪性肝炎（NASH）與罕見疾病潛在首款療法的工作，無疑的是，這些獲獎者背後的努力都爲現代醫學帶來突破性的進展，在實質上造福廣大患者。

Katalin Karikó

賓夕法尼亞大學教授、BioNTech外部顧問

日前，諾獎委員會宣佈將2023年諾貝爾生理學或醫學獎授予兩位在mRNA疫苗上做出突破性貢獻的先驅：Katalin Karikó博士和Drew Weissman博士。

Karikó博士出生於一個匈牙利家庭，當她仍是學生時便對RNA感興趣，其早期主要專注於抗病毒藥物方面的工作。她在與賓夕法尼亞大學的免疫學家Drew Weissman博士相遇之後便展開二者的長期科研合作，並在後來發現轉運RNA（tRNA）上修飾版本的尿苷使得tRNA不具有免疫原性，因此不會引起免疫系統相關的不良反應。基於這一發現而開發修飾的mRNA不僅可以避免免疫系統的攻擊，而且生產蛋白質的效率也提高了10倍。

Karikó博士於2013年加入BioNTech開發基於mRNA的療法，並協助該公司在2015年與賽諾菲（Sanofi）達成金額高達15億美元的合作，共同開發免疫癌症相關的RNA療法。而其所研究的RNA技術也爲大流行時迅速開發mRNA疫苗打下紮實的基礎。

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Tony Wood

GSK首席科學官

Tony Wood博士向來不是喜歡走捷徑的人，若是如此，我們在生命科學領域可能未曾聽聞他的名字。Wood博士在英格蘭東北部的紐卡斯爾大學獲得博士學位後選擇至輝瑞（Pfizer）工作，在他於輝瑞就職期間，他共同開發了艾滋病毒療法maraviroc。“看到所開發藥物對患者產生直接的影響是我職業生涯的主要亮點之一。”Wood博士說道。他曾擔任輝瑞高級副總裁兼醫學科學主管一職，在該公司共服務超過25年。

Wood博士在2017年加入GSK，並對人工智能、機器學習以及下一代科技在靶點識別以及其他藥物開發上的應用深感興趣。此外，在他的帶領下，GSK所開發的雙價呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy在今年5月獲FDA，該疫苗是美國FDA批准的首款RSV疫苗，也是全球首個獲得監管機構批准的RSV疫苗。

David Fajgenbaum

賓夕法尼亞大學副教授、Every Cure共同創始人

在David Fajgenbaum博士仍是醫學院學生時，他經歷所罹患的罕見淋巴結障礙——卡斯爾曼病（Castleman disease）的第四次發作，但這次，醫生說他已“無藥可醫”。不向命運屈服的他，開始與許多生物醫學專業人員合作，並使用自己的血液進行一系列實驗以識別可用的藥物。在這過程中，他們識別可用於避免腎臟移植排斥反應的免疫抑制藥物Rapamune（sirolimus），過不久，Fajgenbaum博士在賓夕法尼亞大學建立了一箇中心，專注於在獲批療法中尋找可重新被應用於其他疾病的可能。到目前爲止，他們已經確定了另外15種已上市藥物，可被應用於非其原獲批適應症疾病的治療。其中之一便是默沙東（MSD）的重磅肺癌藥物Keytruda被發現亦可被用於治療血管肉瘤。

Fajgenbaum博士於2022年成立了Every Cure。這家非營利組織背後的目標是利用醫療數據集“構建生物醫學知識圖譜”。亦即通過應用人工智能，該組織希望在明年公開一張圖譜，讓任何人都可以在此搜索某種病症，並查看按成功可能性排列的所有潛在治療藥物是什麼。通過此舉，Fajgenbaum博士正在創建了一個全新的藥物開發領域以造福廣大患者。

陳列平（Lieping Chen）

耶魯大學教授、NextCure與Normunity公司科學創始人

陳列平博士在1999年首次發現了稱爲B7-H1的分子，它就是如今的免疫檢查點蛋白PD-L1。他在證明阻斷PD-L1和PD-1之間的相互作用能夠消滅腫瘤方面做出了重大貢獻，並在2002年報道PD-1/L1信號通路是癌細胞逃避免疫攻擊的方式之一。根據Firece Biotech報道，陳博士團隊協助進行全球首個靶向PD-1抗體的臨牀試驗，該藥物後來成爲百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）的重磅療法Opdivo，此試驗也爲PD-1/L1抑制劑療法成爲廣泛癌症的基石療法奠定了基礎。

陳博士也聯合創建了生物技術公司NextCure與，分別致力於開發靶向新一代免疫檢查點蛋白的創新療法，以及開發稱爲免疫恢復劑（immune normalizers）的新一代精準抗癌免疫療法。儘管陳博士的研究已在臨牀上被證實且被實際應用於造福患者，但他對於基礎研究仍然十分重視，“如果你真的想有所作爲，你就必須真正花時間，沒有快速的成功，”陳博士說道，“你必須真正堅持基礎發現——你不能只是跟隨別人。”

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Krystal Biotech

今年5月，Krystal Biotech公司宣佈，美國FDA已批准其基因療法Vyjuvek（beremagene geperpavec），用於治療營養不良性大皰性表皮鬆解症（DEB）。這款基因療法的獲批斬獲了多項“第一”，新聞稿指出，它是首個FDA批准的外用基因療法，也是首款可重複給藥的基因療法。它同時爲DEB患者帶來了首款獲批基因療法。Vyjuvek是一款使用單純皰疹病毒（HSV）載體的獲批基因療法，它的上市也代表着基於非腺相關病毒（AAV）載體基因療法的開發取得了關鍵性進展。

DEB是一種罕見疾病，這是一種由編碼VII型膠原蛋白（COL7）的COL7A1基因突變引起的單基因遺傳病。這種疾病會使患者的皮膚缺少膠原蛋白，從而導致表皮與真皮無法固定在一起。也就是說，這類患者的皮膚異常的脆弱，即使是輕微的觸碰也會導致水泡，從而形成持久的傷口。Vyjuvek是一款現貨型（off-the-shelf）外用基因療法，旨在爲患者的皮膚細胞提供兩個COL7A1基因的正常拷貝，生成功能性VII型膠原蛋白（COL7）蛋白，針對導致疾病的根本機制進行治療。

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James Downing

聖裘德兒童研究醫院（St. Jude Children’s Research Hospital）院長兼首席執行官

Downing博士在密西根大學安娜堡分校（University of Michigan，Ann Arbor）獲得醫學學位後，在1986年前往聖裘德兒童研究醫院進行兒童白血病、分子基因組學和相關突變的研究。2005年，Downing博士和一位同事私下談論繪製大型兒科癌症基因組圖譜的可能性，這項前沿工作在以前從未大規模進行過。2008年到2009年左右，相關科技獲得開發這也使得小兒癌症基因組計劃成爲了現實，研究團隊已記錄了700多種不同的基因組序列。“我可能不是最聰明的，但我會比任何人更努力。”Downing博士說道。

目前Downing博士是聖裘德兒童研究醫院的總裁兼首席執行官。他領導了一項129億美元的計劃，以加速兒童癌症和其他危及生命疾病的研究和治療進展，其中包括在孟菲斯（Memphis）地區和全球範圍內擴大聖裘德臨牀護理和科學項目。

Terry Pirovolakis

Elpida Therapeutics共同創始人兼首席執行官

Terry Pirovolakis先生有着與常人不同的履歷：他擔任了25年的電信工程師和資訊科技經理，隨後擔任了6個月的醫藥公司創始人兼首席執行官。而他在職業生涯上巨大轉變的來源，是爲了替他現年5歲的兒子麥克開發基因療法，以治療其所罹患的一種罕見、危及生命的神經退行性疾病——SPG50。該病是一種稱爲遺傳性痙攣性截癱（HSP）的進行性疾病家族中的一種，這種疾病始於腿部無力和痙攣，可能包括認知障礙、癲癇、耳聾和脊柱與大腦的神經損傷。全球大約有80名罹患SPG50的兒童。

Pirovolakis先生成立了幫助SPG50患者的慈善組織CureSPG50，並共同創立了Elpida Therapeutics，該公司目前針對SPG50所開發的療法已在小鼠與猴子身上成功完成概念驗證，並獲美國FDA與加拿大監管單位Health Canada批准進行臨牀試驗。Pirovolakis先生的兒子麥克在2022年3月接受該在研療法治療，另外有兩個男孩也在稍後接受該療法。自麥克在2019年初被診斷患有SPG50以來，他的父親僅花了約3年的時間便爲他開發了一款潛在藥物。“我已決定將奉獻我的餘生來拯救更多的孩子。”Pirovolakis先生說道。

Madrigal Pharmaceuticals

開發有效治療NASH的療法是許多藥企與生物科技公司的目標，Madrigal Pharmaceuticals所開發的NASH在研療法resmetirom在日前獲得美國FDA授予的，顯示該療法將可能成爲首款獲得FDA批准的NASH療法。

NASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的更晚期形式，是導致肝臟相關死亡的主要原因。Resmetirom是一種每日一次、口服、甲狀腺激素受體（THR）-β選擇性激動劑，旨在靶向NASH的關鍵基礎病因。去年12月，Madrigal Pharmaceuticals公司宣佈關鍵性臨牀試驗MAESTRO-NASH達到組織學主要終點。更多接受resmetirom治療的患者獲得NASH症狀緩解，非酒精性脂肪肝活動評分（NAS）降低≥2分，且肝纖維化無惡化；以及肝纖維化至少改善一個階段，且NAS無惡化。此外，resmetirom還達到試驗的多項次要終點，其中包括與基線相比，顯著降低包括低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）在內的多種脂質和脂蛋白指標。

文中圖片均來自上榜者工作機構或個人主頁官網

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參考資料：

[1] Fierce 50: Breakthroughs honorees. Retrieved October 2, 2023 from https://www.fiercepharma.com/special-reports/fierce-50-breakthroughs-category

[2] James R. Downing, MD. Retrieved October 2, 2023 from https://www.stjude.org/directory/d/james-downing.html

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