高膽固醇可用基改療法治癒？ 猴子實驗已獲成功

心臟病在內的心血管疾病，一直是十大死因排名第二，僅次於癌症。(圖/shutterstock)

包括心臟病在內的心血管疾病，一直是十大死因排名第二，僅次於癌症。根據美國疾病預防控制中心（CDC）的報告，每36秒就有一個美國人死於心血管疾病。而心血管疾病又與血液膽固醇過高有關。現在科學家開發了一種一次性的基因療法，透過基因編輯技術，可以在短短一週內，把壞膽固醇降低。目前在食蟹猴的實驗當中，可以降低60％的壞膽固醇。

有趣的工程(Interest Ingengineering)報導，科學家是利用這十幾年以來，相當流行的CRISPR基因編輯技術(俗稱基因剪刀、基因糨糊)，基礎編輯器關閉了在猴子體內產生低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的基因，也就使身體不會產生這種造成心血管堵塞的核心原因。這項研究如果能夠在人類身上重現，那麼可能實現根除心臟病的大願。

科學家以食蟹猴爲基因剪刀實驗，已獲成功。(圖/shutterstock)

這是賓州大學(UPenn)與私人生技公司Verve Therapeutics的合作，他們也將實驗報告發表在《自然》雜誌 上。

研究人員說，根據以前的研究，我們得知基因 PCSK9，會使身體產生過多的同名蛋白質，從而干擾人體循環系統清除有害膽固醇LDL的能力。LDL會增加患心血管疾病的風險，常被稱爲壞膽固醇。

然後以食蟹猴（Macaca fascicularis ）爲測試對象，受試的猴子被CRISPR編輯法關閉PCSK9基因之後，肝臟中的PCSK9蛋白幾乎在最低標準，血液中的PCSK9蛋白與低密度脂蛋白膽固醇的量，也降低了約90％和約60％。所有這些變化，至少保持穩定8個月。

研究人員總結說，儘管我們距離人體試驗還有很長的路要走，但是在一種血緣上接近我們的猴子（人與猴同爲靈長類動物）中實現，這是非常有希望的。除了治療膽固醇過高問題以外，我們也正在研究以同樣技術，對肝臟以及其他器官中進行標靶基因治療，或許對其他慢性病也有作用。