罕見病羣體實現新藥可及 內地低磷酸酯酶症患兒告別出境治療

東方網記者劉軼琳8月21日報道：記者今天從阿斯利康獲悉，依託 “港澳藥械通”政策，其罕見病領域創新藥Strensiq（阿司福酶α注射液 ）已獲廣東省藥品監督管理局批准，正式引進大灣區藥械通指定醫療機構，用於作爲嬰兒期發病的低磷酸酯酶症患者的長期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現。

此次獲批後，內地患兒將無需出境便可在大灣區藥械通指定醫療機構使用該藥，緩解了中國患者亟需用藥的難題。

低磷酸酯酶症是一種極其罕見的遺傳性漸進式代謝紊亂疾病，患者因缺少鹼性磷酸酶，骨礦化和骨質素生成受到影響，致使骨骼生長和其強度出現問題，並引發其他併發症，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造成終身負擔，嚴重影響生存質量。

作爲全球首個且唯一獲批用於治療低磷酸酯酶症的酶替代療法，阿司福酶α注射液中的活性物質可以替代患者體內缺少的鹼性磷酸酶，並作爲長期酶替代治療控制患者症狀。研究顯示，經阿司福酶α注射液治療的患者1歲時生存率爲95%，歷史對照組患者生存率爲42%；經阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時生存率爲86%，歷史對照組患者生存率爲27%；經阿司福酶α注射液患者5歲時生存率爲82%，而歷史對照組患者生存率爲27%。對於嬰幼兒，阿司福酶α注射液有助於逆轉礦質過少的症狀。在兒童患者中，阿司福酶α注射液可幫助患者實現低磷酸酯酶症相關佝僂病的完全或實質性治癒。