首個國產TED靶向新藥上市 價格爲進口藥物1/15 臨牀專家：能解決一部分需求

《科創板日報》3月21日訊（記者 徐紅）“甲狀腺眼病其實是成人最常見的眼眶病之一，雖然發病率低，但患病率高，所以如果人口基數大的話，患者人羣依然會比較可觀。僅在我們中心，每年接診的甲狀腺眼病新發病人就有3000人上下，如果算上老病人，那就更多了。”

“但這麼多的患者，大家手上並沒有好藥可用，其中有相當一部分病情嚴重的患者還需要手術治療，不僅我們醫生忙不過來，患者也不得不經歷漫長的等待期，內心非常煎熬。所以如果通過藥物治療就能得到好轉，讓一部分患者不用經歷手術痛苦，那肯定是最好的。”

據悉，甲狀腺眼病（TED）是與甲狀腺疾病密切相關的一種器官特異性自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病發病率首位，但對於甲狀腺眼病的治療，70年來無有效新藥推出。

談及目前臨牀上所面臨的治療困境，上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院（簡稱“上海九院”）眼科主任醫師周慧芳教授這樣告訴《科創板日報》記者。

▌TED治療：70年來無有效新藥

據周慧芳教授，甲狀腺眼病屬於難治性眼病，通常爲輕度到中重度，約3%-5%的甲狀腺眼病患者會發展至極重度，表現爲威脅視力的角膜潰瘍或壓迫性視神經病變等。

除了導致眼睛突出影響外觀，還會影響視覺功能。比如會出現複視、重影，看東西一個變兩個，還會導致視力下降，這是由於眼球后面組織增多，壓迫視神經。嚴重的患者甚至會失明，給患者的身心健康帶來巨大挑戰。

甲狀腺眼病也是一個全年齡週期的疾病，但以兩個年齡段爲最高發，其中包括20-30歲的女性，“目前，年輕人因工作和生活壓力大，TED的發病率還在呈上升趨勢”。

另一個高峰年齡段則是40-60歲的中老年。老年人由於社會老齡化，近年來在門診中的出現概率同樣開始增多，並且由於部分老年人對疾病早期治療意識不足，就診時病情常常已經很嚴重。

“中老年患者一旦得了甲狀腺眼病，病情進展往往會比較快，有的患者可能在一個月之內就從1.0的視力變成0.1，接近失明。在中老年患者中，中重度患者的比例也會比較高。”周慧芳教授告訴記者。

但與病情的複雜不太相匹配的是，長期以來甲狀腺眼病患者的治療選擇都十分有限，主要依賴於糖皮質激素、眼眶放療及手術等手段，並不能很好地滿足臨牀需求。

以一線療法，即大劑量的激素衝擊治療爲例，這實際上是一個消炎消腫的過程，雖然也能治好一部分患者，但常常會帶來較大的副作用。二線方案一般是用口服激素或者免疫製劑，以及局部的放療。另外，還有相當一部分患者通過一線、二線方案都得不到控制，那就需要手術治療。

“但這個手術難度非常高，在我們國家屬於4級手術，只有極少數醫院才能開展，並且手術也有它的風險。”周慧芳教授表示。

特別是不管是激素治療還是局部放療，患者的複發率都比較高，“有30%-40%的患者還是會復發，而且從停藥到復發的週期比較短”，而病情的反覆也進一步加重了患者的負擔。

▌首個國產TED靶向生物藥上市，定價爲進口藥物1/15

近年來，隨着靶向創新藥物發展，針對甲狀腺眼病治療有了新的手段。2020年1月，美國FDA批准了Horizon Therapeutics的替妥尤單抗Tepezza上市，這是全球首個治療甲狀腺眼病的靶向生物藥。

由於療效出色，儘管患者一個療程的治療費用高達近300萬人民幣，Tepezza上市後的銷售表現依舊亮眼，首年銷售額8.20億美元，2022年翻倍至19.66億美元。

目前Tepezza在國內暫未上市，但去年底已經申報臨牀。在2022年，這款產品還曾作爲臨牀急需進口藥落地海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區，可以在指定的海南博鰲醫院使用，但治療費用同樣高達300萬。

除此之外，信達生物（01801.HK）的替妥尤單抗（商品名：信必敏）也在日前獲得了國家藥監局批准上市，成爲中國首個、全球第二款獲批的用於治療TED的靶向生物製劑。

據《科創板日報》記者瞭解，在使用方法上，國產替妥尤單抗同樣是每三週使用一次，一個療程8次，所以完成一個療程的治療大約需要半年時間。

除此之外，國產替妥尤單抗主要是進行了劑型改良，並且價格更加平民，一個療程的治療費用僅需進口原研的1/15左右，算下來大約在15-20萬左右（其用藥劑量與患者體重相關）。

自2018年首個產品信迪利單抗獲批上市後，截至目前信達生物商業化獲批的產品已經有10多款。2024年全年，公司僅產品收入就已超過82億元人民幣。

作爲信達生物首個獲批上市的眼科新藥，市場對於信必敏預期自然也不會低，若定價合理並能進入醫保，其市場滲透率就有望大幅提升，進而成爲公司新的營收增長點。

據悉，Tepezza落地海南博鰲之後，雖然因爲患者用藥需求旺盛而供不應求，但其高昂的治療費用，依然是把絕大多數患者擋在了門外。因此，信必敏價格的大幅下降，勢必可以在一定程度上提高患者可及性。

不過，對比已納入醫保的手術治療而言，眼下信必敏雖已降價，但對於一些患者來說依舊算得上昂貴。

根據今年醫保談判的日程安排，預計在5月底前獲批的新藥均可進行申報。信必敏是否會參與今年的醫保談判，其價格是否有進一步下降空間，惠及更多患者，或許這也將成爲今年國談的看點之一。