北京市科學技術委員會、中關村科技園區管理委員會等5部門關於印發《北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案》的通知

京科發〔2024〕27號

各有關單位：

爲深入實施《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2024-2026年）》，加快培育細胞與基因治療創新策源地和產業發展高地，北京市科學技術委員會、中關村科技園區管理委員會，北京市經濟和信息化局，北京市衛生健康委員會，北京市醫療保障局，北京市藥品監督管理局聯合制定了《北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案》，現印發給你們，請結合實際認真貫徹落實。

特此通知。

北京市科學技術委員會、中關村科技園區管理委員會

北京市經濟和信息化局

北京市衛生健康委員會

北京市醫療保障局

北京市藥品監督管理局

2024年12月26日

（此件主動公開）

北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案

爲深入實施《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2024-2026年）》，充分發揮北京細胞與基因治療領域的原始創新和臨牀資源優勢，加快培育新質生產力，打造領先的創新與產業高地，特制定本行動方案。

一、總體要求

（一）發展思路

瞄準生命科學與生物技術前沿，搶抓細胞與基因治療科技創新和產業發展爆發式增長的關鍵窗口期，以臨牀需求與應用爲導向，圍繞基礎研究、技術創新、臨牀試驗、審評審批、檢驗檢測、安全評價、生產應用全鏈條，堅持研發與轉化並重，全面統籌推進原始創新突破、關鍵核心技術攻關、臨牀研究能力提升、公共服務平臺建設、產業鏈上下游配套、創新品種上市應用、創新政策先行先試與產業生態持續優化完善，全面提升北京細胞與基因治療科技創新和產業發展能級，加快培育形成具有全球影響力的細胞與基因治療創新策源地和產業發展高地。

（二）基本原則

堅持創新策源，強化技術攻關。瞄準科技前沿，聚焦乾細胞治療、免疫細胞治療、基因治療等重點領域和關鍵環節，加強基礎研究和應用基礎研究，加快發現一批新靶點、突破一批關鍵核心技術，全面提升細胞與基因治療領域的原始創新策源能力。

堅持平臺賦能，強化服務支撐。以加快細胞與基因治療創新鏈和產業鏈深度融合爲導向，推動概念驗證、小試中試、檢驗檢測、應用推廣等服務平臺提質擴面，持續構建綜合性、專業化的平臺服務體系，助力細胞與基因治療藥物研發應用提速。

堅持全鏈發展，強化政策保障。圍繞基礎研究、技術攻關、臨牀轉化、產品創制、落地應用等全鏈條，強化研發、審批、生產、應用、監管等環節的統籌協調與資源配置，構建全鏈條貫通的產業創新發展生態。

（三）發展目標

以打造細胞與基因治療產業創新策源地和增長極爲主線，持續構建完善創新鏈和產業鏈融合的產業創新生態，不斷增強北京醫藥健康產業高質量發展新動能。

到2027年，創新效能持續釋放，加速產出一批原創性引領性成果，突破一批關鍵核心技術，新增臨牀試驗批件15個以上，提交上市申請創新品種5個以上；產業生態更加完善，建設產業亟需的共性技術服務平臺，爲不少於20個品種提供技術研發、概念驗證、檢驗檢測等服務；產業集聚效應初步顯現，培育細胞與基因治療領域的前沿技術企業20家以上，上市企業3家以上，加速形成具有國際影響力的細胞與基因治療產業集羣。

二、重點任務

（一）加快原始創新突破

圍繞新型基因編輯系統挖掘、基因表達調控、表觀遺傳新機制、藥物遞送新載體以及免疫應答機制等方向，充分發揮在京國家戰略科技力量的帶頭作用，支持各類創新主體產學研深度融合，積極承接細胞與基因治療領域國家重大科技任務，集中優勢力量開展前沿研究。強化基礎研究前瞻性、戰略性、系統性佈局，統籌好戰略導向的體系化基礎研究、前沿導向的探索性基礎研究、市場導向的應用性基礎研究。在基因操控技術方面，支持探索新型DNA編輯技術、新型RNA編輯和修飾調控新技術以及新型蛋白調控技術等路徑。在免疫細胞方面，支持開展功能性免疫細胞的調控機理、挖掘靶向致病細胞和分子的特異性新靶點等研究，開發應用於惡性腫瘤、罕見病、自身免疫性疾病、神經系統疾病等通用型異體細胞或體內構建功能細胞療法。在幹細胞方面，組織開展幹細胞乾性維持與定向分化調控、多能性預測和遺傳穩定性風險評估、幹細胞規模化擴增和高效分化以及類胚胎、類器官、類系統製造原理、路徑與新方法等應用基礎研究。（責任單位：市科委中關村管委會）

（二）加強關鍵核心技術攻關

推動人工智能和生命科學前沿技術的交叉融合，支持圍繞免疫細胞藥物、幹細胞藥物、基因編輯和基因治療藥物的底層技術，以及藥物遞送、細胞培養、藥物製劑等環節開展關鍵技術攻關。在基因編輯技術方面，重點突破單鹼基編輯技術、小片段基因編輯技術、大片段高效特異定點整合技術等精準基因編輯技術。在藥物遞送方面，加強非肝靶向的藥物遞送技術、新型病毒和納米載體藥物遞送技術的攻關，支持進一步提升藥物載體遞送效率、安全性、靶向性、穩定性等。在細胞培養方面，支持高效安全細胞命運重編程技術、新細胞系構建、特定細胞亞羣分化等技術攻關，開發細胞純度和分化細胞的功能效能檢測、基因組穩定性和安全性評價等。（責任單位：市科委中關村管委會）

（三）提升臨牀研究水平和效率

建設與國際接軌的細胞與基因治療臨牀研究和轉化平臺，完善臨牀研究質量控制體系和風險管理體系，提升免疫細胞藥物、幹細胞藥物、基因治療和基因編輯藥物等臨牀研究質量和效率。支持研究型醫院提升創新能力，吸引全球高水平細胞與基因治療臨牀試驗項目落地。支持符合條件的醫療機構開展早期探索性臨牀研究。支持醫療機構爲細胞與基因治療企業提供藥物臨牀試驗和臨牀研究服務。（責任單位：市衛生健康委、市科委中關村管委會）

（四）持續建設產業創新亟需平臺

加快佈局小核酸、細胞外囊泡、類病毒顆粒等新興技術領域的服務平臺，強化細分賽道服務能力。加速基因藥、mRNA藥等CDMO平臺的建設進程，儘快形成服務能力。支持龍頭企業與新型載體遞送系統和新型高端製劑等前沿技術平臺、國際臨牀試驗服務平臺、高端試劑耗材供應平臺等加強合作，推動服務向產業鏈上下游延伸，提升跨領域、全鏈條、國際化服務能力。（責任單位：市科委中關村管委會、市經濟和信息化局）

（五）加速創新品種研發上市進程

支持企業和創新團隊在免疫細胞藥物、幹細胞藥物、基因治療和基因編輯藥物等方向，針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、自身免疫性疾病、神經系統疾病及罕見病等，開展新靶點、新技術、新適應症的品種研發。加強細胞與基因治療產品監管科學研究，探索細胞與基因治療藥物的質量標準和評價體系，充分發揮創新服務站作用，優化細胞與基因治療產品研發申報服務。對已經進入臨牀關鍵階段的突破性治療品種，採取“動態跟蹤，全程服務”的方式，在註冊申報、許可辦理等方面“一品一策”、提前介入、全程指導，在臨牀試驗、產業化落地等方面給予全鏈條服務，加速實現品種上市。（責任單位：市科委中關村管委會、市藥監局、市衛生健康委、市經濟和信息化局）

（六）推動創新藥物市場應用

積極服務已獲批的細胞與基因治療創新藥申報國家醫保藥品目錄，推動創新藥加快入院應用。對已批准設立的醫療服務價格項目，鼓勵醫療機構隨時備案並開展應用。鼓勵商業保險公司與醫療機構、醫藥企業等合作，開發細胞與基因治療相關的商業健康保險產品，探索按治療效果收費等商業保險新模式，優化理賠方式，推進覆蓋相關創新產品商業健康保險的直接結算。依託北京普惠健康保特藥清單動態調整機制，推動符合條件的上市創新藥及時納入北京普惠健康保特藥清單。（責任單位：市醫保局、市藥監局、市衛生健康委）

（七）加快補齊產業鏈供應鏈短板

圍繞細胞與基因治療產業上下游GMP級核酸酶、檢測用細胞和菌毒種、核糖核酸等關鍵原材料，濾膜、填料、分選激活磁珠、細胞凍存液、細胞藥物製劑包材等試劑耗材，一體化細胞培養儀、大規模細胞藥物分裝設備、多參數在線質量控制系統等生產、質控用核心裝備等，支持高校院所、企業聯合開展工程化攻關，增強供應鏈的自主可控能力。引育一批具有自主知識產權和核心競爭力的供應鏈、產業鏈領軍企業，補齊供應鏈短板。（責任單位：市經濟和信息化局、市科委中關村管委會、相關區政府）

（八）打造細胞與基因治療產業集羣

加速昌平實驗室、新型研發機構和高校院所的前沿突破性創新成果在京轉化，培育一批前沿技術企業。引進和培育一批免疫細胞治療、基因治療、幹細胞治療、小核酸、mRNA藥物等細分賽道的高成長性企業，並推進加速成長爲專精特新“小巨人”企業、隱形冠軍企業、獨角獸企業等。聚集一批具有較強國際競爭力的細胞與基因治療領軍企業落地發展，支持企業設立海外研發中心，開展全球投資與併購。強化空間供給和區域統籌，聚焦我市醫藥健康產業主導區，做強細胞與基因治療特色產業園區，打造領先的產業集羣。（責任單位：相關區政府、市經濟和信息化局、市科委中關村管委會）

（九）積極推動政策先行先試

充分發揮“兩區”建設與中關村先行先試政策疊加優勢，積極開展外商投資准入試點工作，支持符合條件的外商投資企業從事人源幹細胞、免疫細胞、基因診斷與治療技術開發與應用。探索建立臨牀急需的細胞與基因治療藥物臨時進口審批綠色通道，提升北京臨牀急需藥品供應保障能力。持續落實北京生物醫藥研發用物品進口“白名單”制度，及時將符合要求的細胞與基因治療品種研發過程所需相關物品納入“白名單”。深入推進北京市人類遺傳資源管理先行先試，加強靠前指導和全程跟蹤服務，進一步提高人遺項目申報效率。（責任單位：市科委中關村管委會、市衛生健康委、市藥監局）

三、保障措施

（一）加強市區統籌協調

發揮市醫藥健康統籌聯席會工作機制，強化對細胞與基因治療產業創新發展的統籌協調，聚焦關鍵環節做好佈局與全流程服務協調工作。

（二）優化投融資支持

發揮北京市醫藥健康產業投資基金的引導作用，帶動社會投資推動一批細胞與基因治療原創技術和品種在京轉化落地。加強企業上市服務，鼓勵企業在北京證券交易所等資本市場申報上市。

（三）強化人才隊伍建設

深入實施服務科學家創業CEO人才特訓班、醫藥高級研討班、醫療衛生領域創新力培養計劃等，引育基因編輯、藥物遞送等技術工藝開發、細胞功能效能檢測等產業亟需人才。

（四）營造產業發展環境

依託中關村論壇、服貿會等重大活動平臺，高標準舉辦細胞與基因治療平行論壇、展覽展示、學術會議、創業大賽、路演推介等活動，促進信息交流、成果轉化、品牌建設，提升北京細胞與基因治療產業創新發展影響力。

本方案自印發之日起施行，有效期至2027年12月31日。本方案實施期間如遇國家和北京市相關政策調整，按照國家和北京市最新政策規定執行。