解讀：《北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案》

一、出臺背景

細胞與基因治療(以下簡稱CGT)藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之後，全球各主要發達國家和經濟體競相佈局的“新賽道”。北京CGT產業具有創新動能強勁，臨牀資源豐富，細分賽道領先優勢突出等特點。爲加快《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃(2024-2026年)》重點任務落實，推動我市CGT產業發展，梳理產業發展存在的問題和共性需求，形成九項重點任務和保障措施。

二、發展思路和目標

瞄準生命科學與生物技術前沿，搶抓CGT科技創新和產業發展爆發式增長的關鍵窗口期，以打造CGT產業創新策源地和增長極爲主線，持續構建完善創新鏈和產業鏈融合的產業創新生態，全面提升北京CGT的科技創新和產業發展能級。提出到2027年，北京CGT產業實現創新效能持續釋放、產業集聚效應初步顯現、產業生態更加完善，加快培育形成具有全球影響力的CGT創新策源地和產業發展高地。

三、主要內容

（一）加強原始創新突破和關鍵核心技術攻關

充分發揮在京國家戰略科技力量的帶頭作用，支持各類創新主體產學研深度融合，積極承接CGT領域國家重大科技任務。支持在基因操控、免疫細胞、幹細胞等方向開展基礎研究和應用基礎研究，取得原始創新突破。

推動人工智能和生命科學前沿技術的交叉融合，支持圍繞免疫細胞藥物、幹細胞藥物、基因編輯和基因治療藥物的底層技術，以及藥物遞送、細胞培養、藥物製劑等環節開展關鍵核心技術攻關。

建設與國際接軌的CGT臨牀研究和轉化平臺，提升臨牀研究質量和效率。提高研究型醫院技術創新能力，吸引全球高水平臨牀試驗項目落地。鼓勵開展早期探索性臨牀研究。

（二）強化產業發展支撐力量

佈局一批新興技術領域的服務平臺，強化細分賽道服務能力。加速已佈局平臺的建設進程，儘快形成服務能力。支持龍頭企業與第三方服務平臺合作，推動服務向產業鏈上下游延伸，提升國際化服務能力。

支持高校院所、企業聯合開展工程化攻關，增強供應鏈的自主可控能力。引育一批具有自主知識產權和核心競爭力的供應鏈、產業鏈領軍企業，補齊供應鏈短板。

（三）加速創新品種研發上市進程

支持在免疫細胞藥物、幹細胞藥物、基因治療和基因編輯藥物等開展新靶點、新技術、新適應症的CGT品種研發。對於已經進入臨牀關鍵階段的突破性治療品種，在註冊申報、許可辦理、臨牀試驗、產業化落地等方面給予全鏈條優化服務，加速實現品種上市。

（四）推動創新品種市場應用

積極服務已獲批的CGT產品加快在醫療機構開展應用。鼓勵商業保險公司與醫療機構、醫藥企業等合作，開發CGT相關的商業健康保險產品。推動符合條件的上市創新藥及時納入北京普惠健康保特藥清單。

（五）打造細胞與基因治療產業集羣

加快前沿突破性創新成果在京轉化，梯度培育CGT前沿技術企業、高成長性企業、領軍企業等。強化空間供給和區域統籌，聚焦我市醫藥健康產業主導區，做強CGT特色產業園區，打造領先的產業集羣。

（六）持續完善產業發展先行先試政策

充分發揮“兩區”建設與中關村先行先試政策疊加優勢，積極開展外商投資准入試點工作。探索建立臨牀急需的CGT藥品臨時進口審批綠色通道，提升北京臨牀急需的CGT藥品供應保障能力，發揮北京市人類遺傳資源管理先行先試作用，加強靠前指導和全程跟蹤服務，進一步提高人遺項目申報效率。

（七）保障措施

從加強市區統籌協調、優化投融資支持、強化人才隊伍建設、營造產業發展環境等方面形成4項具體措施，確保重點任務高效率、高質量落實。

四、政策亮點

政策設計上突出“三堅持、三強化”。

一是堅持創新策源，強化技術攻關。瞄準科技前沿，聚焦乾細胞治療、免疫細胞治療、基因治療等重點領域和關鍵環節，加強基礎研究和應用基礎研究，加快發現一批新靶點、突破一批關鍵核心技術，全面提升CGT領域的原始創新策源能力。

二是堅持平臺賦能，強化服務支撐。以加快CGT創新鏈和產業鏈深度融合爲導向，推動概念驗證、小試中試、檢驗檢測、應用推廣等服務平臺提質擴面，持續構建綜合性、專業化的平臺服務體系，助力CGT藥物研發應用提速。

三是堅持全鏈發展，強化政策保障。圍繞基礎研究、技術攻關、臨牀轉化、產品創制、落地應用等全鏈條，強化研發、審批、生產、應用、監管等環節的統籌協調與資源配置，構建全鏈條貫通的產業創新發展生態。