國際罕見病日，聊聊高價罕見病特效藥進醫保後……

本期內容綜合：新京報、澎湃新聞系列報道

原文作者：陸玫、吳躍偉、何沛芸

2月的最後一天是“國際罕見病日”，今天我們這期《宋宇選讀》將會和大家聊聊 治療罕見病的藥物進醫保的問題。

正式開始節目之前，要和各位分享一則新節目上線信息：由本站雲音樂，病痛挑戰基金會，南京新聞綜合廣播 三方聯合出品的一檔播客節目：“生而不凡 | 罕見病病友故事匯”，從2月28號開始正式上線。

這檔播客節目的特殊之處在於：節目的被採訪者和撰稿人，都是罕見病病人，我非常有幸作爲播講人出現在這檔節目裡，和大家分享一些發生在罕見病羣體中間的，關於愛和勇氣的故事。

在我們這個播出平臺，大家聽不到這檔節目，需要去本站雲音樂搜索“罕見病”。具體收聽鏈接，請在本期節目的評論區查看。

回到我們今天的節目

大家還記不記得去年12月刷屏的一段醫保“靈魂砍價”嗎？

這段“靈魂砍價”的發生時間是2021年11月11號。

當時，經過8輪長達一個半小時的拉鋸談判，報價逐次遞減。治療 脊髓性肌萎縮症的特效藥“諾西那生鈉注射液” 被從53680元，砍到了33000元。

而在這輪“靈魂砍價”之前，“諾西那生鈉注射液”的價格，最高曾經需要70萬元一針。

這場發生在去年的靈魂砍價，牽動着全國3萬多名SMA患者的家庭。

SMA是脊髓性肌肉萎縮症的簡稱，是一種由於運動神經元存活基因 (SMN1)突變 導致的 常染色體隱性遺傳病，它是2歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手，在新生兒中的發病率約爲1/6000~1/10000 之間。

患有這種疾病的孩子 因 脊髓前角運動神經元變性 導致 肌無力、肌萎縮，但他們的 智力發育和感覺都是正常的。

2021年12月3號，國家醫保局發佈消息：諾西那生鈉注射液 正式納入醫保，這也是 高值罕見病藥物納入醫保的零突破。

浙大二院醫生爲患者注射“諾西那生鈉”

梳理各家媒體報道的信息可以發現：今年1月1號，“諾西那生鈉”等藥物 進醫保首日，近20位SMA患者在北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南11個省市的醫院接受了“諾西那生鈉”治療。

“諾西那生鈉”納入醫保後，不少醫生能明顯感覺到，門診的氣氛不一樣了，患者和家屬，不再是無藥可醫的無奈，他們的臉上多了希望和期盼。

SMA患者的經歷，讓其他依然需要花費高價買藥治病的罕見病患者，看到了希望。那麼，價格高昂的 罕見病藥物都進醫保，現實嗎？

我國罕見病治療還面臨那些問題？讓罕見病患者，有病能治，有藥可醫，又還需要哪些力量的努力？