渴望成藥一錘定音 AI製藥背水一戰

伴隨着AI技術的發展，製藥領域正在迎來“百年難得的歷史性機會”。

在國內，CRO企業藥明康德、美迪西、藥石科技、成都先導、皓元醫藥、泓博醫藥等醫藥公司積極搶灘AI製藥領域;放眼全球，美國製藥巨頭禮來公司近日也與OpenAI達成合作，將利用後者的生成式AI技術來開發新型抗菌藥物。

今年上半年，市場繼續對AI製藥寄予厚望，不僅英偉達等科技巨頭在AI製藥領域動作頻頻，我國也迎來首家港股上市的AI製藥企業晶泰科技，AI製藥再次站在了聚光燈下。

但資本市場一半是海水，一半是火焰。已經入局的AI製藥企業艱難度日：AI製藥行業迄今還沒有一款藥物獲批上市，老牌AI製藥企業陷入裁員風波，一級市場收縮態勢下AI藥企面臨供血難題。市場也有擔憂，一方面，AI在製藥領域的應用潛力，受限於高質量數據量有多大、算法有多精確;另一方面，AI藥企的強項尚集中在早期藥物發現階段。

有券商分析師向21世紀經濟報道記者表示，縱觀整個AI製藥領域，2023年在美國生物醫藥公司融資最多的板塊是AI製藥公司，進入2024年，這種高價值和大規模融資還在持續。未來，AI製藥受到的關注度和熱度仍然不會消退，但隨着行業的發展，這個領域的泡沫會逐漸出清。

隨着市場迴歸理性，AI製藥的故事如何續寫?“技術只是輔助工具，AI製藥的本質還是藥物研發。”也有投資人向21世紀經濟報道記者表示，“技術是否過硬，要用結果證明，最後比拼的還是誰先擁有成熟產品。”

資本入冬

科技媒體TechEmergence曾發佈一份追蹤全行業AI的應用報告，稱AI技術能夠將臨牀新藥研發的成功率從12%提高到約14%，爲生物製藥業節省約10億美元的研發經費。AI在製藥領域呈現的高效率，一度被認爲能顛覆傳統流程，AI製藥賽道也曾因此受到資本熱捧。

生物醫藥諮詢機構智藥局監測顯示，2022年，全球AI+藥物研發相關融資總事件達144起，總金額爲62.02億美元，成爲生物醫藥最受青睞的領域之一。但2023年間，104起AI+藥物研發相關融資總金額爲36.01億美元，同比下降42%。一級市場已有趨緩之勢。

進入2024年，據不完全統計，全球範圍內在1月份僅有5家AI製藥企業完成了新一輪融資，相比前兩年的融資頻次也有所下降。

從投資角度看，今年6月憑藉人工智能市值一度趕超微軟和蘋果的英偉達，在2023年先後投資了9家生物初創公司，所投金額高達21.5億美元。而與狂熱的2023年不同，公開資料顯示，今年英偉達繼投資了一家計算藥物發現初創公司Relation Therapeutics後，僅跟進投資Vilya。但在今年3月召開的英偉達2024年GPU技術大會上，與醫療保健和生命科學相關的會議共有90場，數量在具體行業分佈中排名第一，由此可見英偉達對AI製藥的重視程度。

今年4月，Xaira Therapeutics獲得了10億美元的種子輪融資，成爲今年AI製藥行業中最大的一筆融資。但就在同一天，老牌AI製藥公司BenevolentAI卻由於資金吃緊，宣佈削減軟件產品的發佈計劃，再裁員30%，並關閉其美國辦事處。BenevolentAI計劃將節省下來的資金用於開發BEN-8744，一款用於治療潰瘍性結腸炎的PDE10抑制劑，正在推進臨牀1b/2a期計劃。

“隨着AI製藥企業間的競爭加劇，行業也在經歷整合浪潮。不乏AI製藥企業通過裁員、聚焦管線削減成本，甚至完全退出該行業。”上述投資人補充，“另一方面，也有AI製藥企業通過收購、合併來加強市場競爭力，以度過整合浪潮。由此也可以看到，在競爭中存活下來的企業獲得更大的增長潛力，市場也更加成熟。”

對比國際，國內大部分AI製藥企業尚在早期融資輪次。據不完全統計，在超過90家AI製藥企業中，除成功上市的晶泰科技和已遞交招股書的英矽智能外，進行到C輪融資的屈指可數，包括藥物牧場、深勢科技等6家，B+輪融資的包括紅雲生物和奕拓生物2家。

渴望盈利

與當年如雨後春筍般涌現的Biotech相似，在資本市場加持下，AI製藥企業亟待商業化盈利，實現自我“造血”。當下AI製藥企業三種主流的商業模式包括AI-SaaS、AI-CRO和AI-Biotech，即售賣軟件、服務和研發藥物。

其中，AI SaaS領域早已擠滿了各大科技巨頭。

BioNeMo是英偉達推出的AI藥物研發平臺，它提供了一種更加快捷的AI模型開發和部署方式，能夠加速由AI助力的藥物研發過程。目前，Cadence、Iambic Therapeutics等超百家企業已採用 BioNeMo來推動計算機輔助藥物研發和生成式AI的發展。今年以來，英偉達宣佈與安進、強生建立合作伙伴關係，分別利用人工智能用於開發新藥、支持手術。

跨國MNC與科技企業的合作項目正在逐年攀升。華創證券研報顯示，2023年至2024年2月，跨國製藥巨頭與AI藥物研發或IT科技企業合作的潛在總額已高達120億美元，單個項目的平均值達到8.4億美元。

公開資料顯示，賽諾菲已明確表示，其目標是成爲第一家大規模由人工智能驅動的製藥公司。今年5月，賽諾菲、Formation Bio和OpenAI宣佈正在合作構建AI驅動的軟件，彙集數據、軟件和經過調整的模型，開發貫穿藥物開發生命週期的定製解決方案。據悉，這是製藥和生命科學行業的首次此類合作。

CIC灼識諮詢合夥人王文華對21世紀經濟報道記者表示，AI+醫療這一模式的市場參與者進入市場的兩個途徑，一類是從嚴肅醫療企業疊加AI的要素，另外一類就是科技巨頭公司，拓展其技術在下游應用的領域到醫療行業。

“科技巨頭佈局醫療賽道的優勢在於其前沿的人工智能技術，在算法以及算力等方面的優勢是高於傳統的醫療企業，但重點和挑戰來自於如何獲得高質量的大量的底層數據，以及對於醫療場景的深層理解，如何把算法跟算力跟醫療行業的know-how結合起來。這個需要來自醫療行業背景的自身專家和資源，將二者有一個比較好的結合。”王文華說。

“儘管在AI技術加持下，全球進展最快的AI製藥的項目都是在臨牀2期，以此推斷AI製藥要得到概念性的驗證大概也需要至少3年的時間。在激烈的市場競爭中，AI製藥企業也需要通過探索更多元化的商業模式來補充現金流。”上述券商分析師也指出，AI Biotech正在成爲AI製藥企業重要的營收來源。

作爲國內最早的AI藥企之一，在達成首個AI藥物對外授權項目之前，英矽智能的營收主要由AI-CRO和AI-SaaS兩部分構成。而在2023年，AI-biotech業務開始造血，實現3900萬美元的收入，佔當年總營收比重達76.2%。

英矽智能招股書顯示，製藥行業IRR(內部收益率)下降的趨勢導致製藥公司轉向AIDD(AI藥物發現及開發)公司以提高其藥物發現及開發效率。頂級製藥MNC目前正爭奪AI藥物發現及開發專業知識、人才及合作伙伴關係。這體現在大型製藥公司與AIDD公司的合作伙伴數量不斷增加，由2017年的18份新合作協議增加至2022年的66份新合作協議，複合年增長率爲29.7%。

打破桎梏

新藥研發歷來難以打破“雙十定律”的桎梏，高失敗率是它的另一標籤。但就在5月上旬，波士頓諮詢首次對超百家AI製藥企業的臨牀管線進行定量分析，數據表明AI發現的藥物分子的整體成功概率從5%～10%增加到約9%～18%，實現了翻倍的提升，尤其是臨牀試驗I期成功率高達80%～90%。

晶泰科技方面向21世紀經濟報道記者表示，藥物研發的困難在於跨越不同研究維度，使得很難建立明確的因果規律。同時，AI在藥物開發中具有很大的潛力，但還無法通過簡單模型成功預測新藥，也沒有足夠多的高質量數據可以訓練AI。

數據之困是AI製藥企業需要直面的挑戰。“目前我國的數據管制比較嚴格，企業想要利用數據還面臨相當大的挑戰。”上述券商分析師解釋，“目前我國醫院的數據不僅不對企業開放，每個醫院之間數據也不是互通的，而這些數據又涉及很多問題，包括數據的歸屬權和使用權屬於醫院還是病人等。”

此外，一款新藥的誕生除去解決科研問題，還有很多流程，AI無法“施展拳腳”，例如在實驗室中做好質量、成本控制等。行業也正努力把AI的應用拓展到更後期階段，包括臨牀試驗設計、數據解讀等。

“從當前的進展來看，AI製藥企業的強項還是在前端，即在早期藥物發現階段，就是從靶點發現一直到臨牀候選化合物提名。”該分析師認爲，在後端，尤其進入臨牀之後，目前AI製藥所能賦能的或者顯著加速的領域其實並不多，當下還是要按照傳統的藥物研發的方式做臨牀試驗。

在上述分析師看來，整個AI製藥行業需要一個真正的在臨牀上能夠完成概念性驗證的項目來提振整個行業的信心，“因爲現在AI製藥進入臨牀的項目越來越多，但是能拿到臨牀完成概念性驗證的項目還沒有，行業在等一個拿到臨牀概念性驗證的結果，讓AI製藥踏上新臺階。”

王文華也指出，醫療是一個非常大的一個賽道，涵蓋了從新藥研發，臨牀診斷、治療以及健康人羣的健康管理的各個不同環節。AI能夠在醫療領域不同環節的結合中產生新的機會甚至新賽道。僅以AI爲例，在AI製藥領域，科技巨頭和傳統的頭部製藥企業的合作更能夠爲AI製藥帶來更多的顛覆，AI輔助藥物研發能夠縮短新藥研發的長週期，提升新藥研發的效率和降低成本。

“無論如何，人工智能和醫療行業的相結合，是未來發展的一個大方向。星星之火的階段是人工智能嵌入到醫療行業不同的場景下從而解決具體的問題，未來一定是會帶動整個行業的人工智能化深度從而帶來整個行業的巨大改變。”王文華說。

這也意味着，眼下，AI製藥行業，到了自證實力的階段。

來源：21世紀經濟報道