生華科治多癌潛力新藥 獲美FDA覈准臨牀

生華科（6492）24日宣佈，旗下新藥Pidnarulex（CX-5461），因其新穎藥物機制具一藥治多種癌症的潛力，獲美國FDA覈准執行臨牀試驗。

生華科的Pidnarulex（CX-5461）爲First in Class市場首見的DNA損傷反應（DDR）新穎機制的小分子標靶藥物，用於治療具特定基因缺損的腫瘤細胞可透過合成致死（Synthetic lethality）作用，加速腫瘤細胞凋亡。

PARP抑制劑爲第一代DDR機制藥物，目前已經有四個PARP抑制劑被美國FDA覈准分別用於治療具BRCA1/2基因缺損的卵巢癌、乳癌、胰臟癌和攝護腺癌患者。迄今臨牀上使用最大的挑戰是抗藥性的產生，超過四成具BRCA1/2基因缺損的病患對PARP抑制劑的治療沒有療效。此外，PARP抑制劑須用於對如鉑類（Platinum）化療藥物敏感的癌症患者才具療效，如患者對化療藥物發展出抗藥性，也同樣面臨無藥可用。

生華科表示，Pidnarulex（CX-5461）對具特定基因缺損的多種癌症展現初步療效，且半數以上收案病患對鉑類（Platinum）化療藥物已產生抗藥性，在無其他治療藥物選擇下，Pidnarulex（CX-5461）仍具療效，目前已規劃在美國和加拿大開展的臨牀試驗，將事先篩選具致病性特定基因缺損（如BRCA1/2、PALB2）或其他基因同源重組缺陷（HRD）的多種癌症病患，希望能加速驗證Pidnarulex（CX-5461）的有效性，爭取下一階段執行以取得藥證的未定性腫瘤臨牀試驗（Tissue-agnostic trial），加速Pidnarulex（CX-5461）開發成功。

生華科表示，Pidnarulex（CX-5461）不論單獨用藥或是合併PARP抑制劑，皆具成爲PARP抑制劑救援藥物潛力。根據Global Data統計，三個主要的PARP抑制劑在2019年的全球市場營收即達16.4億美元；根據Coherent Market Insights Analysis（2020）資料，預測2019-2027年的複合年均成長率爲24.5％，市場想像空間大。