《生醫股》生華科新藥Silmitasertib鎖定樞紐性試驗

生華科(6492)開發中新藥CK2抑制劑Silmitasertib(CX-4945)用在治療晚期基底細胞癌(皮膚癌的一種)人體一期臨牀試驗，已經正式進入第二階段療效擴增羣試驗，目標收案20位對現有療法產生抗藥性，面臨無藥可用的晚期或已轉移的基底細胞癌病患。

由於在已完成的第一階段安全性試驗中Silmitasertib已經展現初步療效，如能在第二階段試驗進一步完成概念性驗證(proof of concept)，生華科規劃將和美國FDA討論下一步臨牀試驗設計，以能快速上市覈准的樞紐性試驗爲目標，期望Silmitasertib能提供未被滿足醫療需求(unmet medical needs)的晚期基底細胞癌病患族羣，另一項標靶藥物選擇。

除了基底細胞癌，Silmitasertib目前也用於治療包括膽管癌二期、全球多中心人體臨牀試驗以及接受美國國衛院300萬美元經費贊助的髓母細胞瘤（小兒腦瘤的一種）I/II期人體臨牀試驗，同時Silmitasertib於上個月已獲美國FDA授予取得髓母細胞瘤的「罕見兒科疾病認定」(RPD)。

獲此項罕見兒科疾病認定，Silmitasertib未來在申請覈准上市時可取得優先審覈憑證(PRV)，不但藥證審查期可大幅縮短至6個月，PRV具交易性可以出售給其他藥廠。

基底細胞瘤是最常見皮膚癌中的一種，全美每年新增病例約430萬人，並奪走3000條人命。其中約1成患者因爲局部晚期或已經轉移，無法透過手術切除或放射線治療。針對這些患者進行現有標靶藥物SMO抑制劑治療，臨牀上最快6～7個月就會產生抗藥性，患者面臨無藥可用的情況。