救遺傳性失明！ 美基因編輯臨牀實驗「不影響下一代」
▲基因編輯雖能治療疾病，卻也會引起道德爭議。（示意圖／達志影像／美聯社）
美國基因編輯公司愛迪塔斯醫藥公司（Editas Medicine）近日聲稱，即將進行「CRISPR基因編輯技術」治療萊伯氏先天性黑蒙症（LCA）的臨牀試驗，可望成爲全球首款在人體內使用的基改技術療法，目前已經得到食品藥品監督管理局（FDA）許可。由於此疾病是因爲體染色體遺傳緣故，即使利用基因編輯治療也不會影響下一代而觸犯倫理道德議題。
綜合外媒報導，CRISPR-Cas9基因編輯技術在5年前被《科學》雜誌評選爲創新技術，EDIT-101便是基於CRISPR技術的在研療法，它把編碼Cas9的基因和兩個指導RNA（gRNA）裝載進AAV5病毒載體，並且透過注射至病患視網膜下的感光細胞附近就能運作，當感光細胞得到編輯時，gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉CEP290基因上致病的IVS26突變，從而改善細胞功能。
報導指出，這場試驗將招募10到20名患者，檢驗EDIT-101療法的安全性、耐受性與有效性。萊伯氏先天性黑蒙症特徵是出生時就有嚴重視覺喪失，多爲先天性且家族性遺傳，症狀有眼球凹陷、斜視及不尋常的畏光，且視網膜會漸漸地萎縮，視力隨着年齡增長而退化，白天的時候，患者只能看到模糊的影像；到入夜時，就幾乎都看不見。
這款稱爲EDIT-101的療法由美國埃迪塔斯醫藥公司與愛力根（Allergan）公司共同研製。愛迪塔斯總裁兼首席執行長博斯萊（Katrine Bosley）表示，「這對我們來說是一個令人激動的時刻，我們期盼利用CRISPR技術的來改變世界各地嚴重眼疾患者的生活。」
▼染色體示意圖。（圖／CFP）
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